Efficacité suffisante et placebo putatif

Un essai versus un traitement actif de référence, peut avoir comme objectif, non pas de démontrer que le nouveau traitement est supérieur au traitement de référence, mais simplement de montrer qu’il est efficace, comme ce qu’aurait montré un essai versus placebo. L’essai a été effectué versus un traitement de référence car la comparaison du nouveau traitement au placebo n’était pas possible étant donné que le traitement de référence a déjà démontré son utilité. Revenir au placebo aurait entrainé une perte de chance certaine pour les patients. De ce fait la comparaison a été effectuée versus ce traitement de référence mais sans espoir de déboucher sur une mise en évidence de la supériorité du nouveau traitement. Le but étant d’utiliser cette comparaison versus traitement actif pour monter que le nouveau traitement a une efficacité dans l’absolu (comme ce qu’aurait montré un essai versus placebo s’il avait réalisable).

La comparaison versus le traitement de référence est donc un truchement et non pas une fin en soi. Finalement la démonstration de l’efficacité du nouveau traitement fera appel à un processus de comparaison indirecte.